Η πρώτη στο είδος της θεραπεία αποδείχθηκε ότι έχει δραματική επίδραση στα παιδιά με έκζεμα

Το έκζεμα (ή ατοπική δερματίτιδα) επηρεάζει εκατομμύρια ανθρώπους, ιδιαίτερα παιδιά κάτω των έξι ετών.

Η χρόνια φλεγμονώδης διαταραχή του δέρματος κάνει το δέρμα να κοκκινίζει και να ξηραίνεται και να αρχίσει να τρέχει και να κνησμός, κάνοντας τη ζωή πολύ άβολη.

Επί του παρόντος δεν υπάρχει θεραπεία για την πάθηση, μόνο τρόποι αντιμετώπισής της – αλλά ένα υπάρχον φάρμακο είναι απίστευτα αποτελεσματικό στη μείωση των σημείων και των συμπτωμάτων του εκζέματος σε παιδιά κάτω των έξι ετών με μέτριες έως σοβαρές περιπτώσεις της διαταραχής.

Είναι η πρώτη φορά που ένα σύνθετο βιολογικό φάρμακο όπως αυτό δοκιμάζεται σε αυτήν την ηλικιακή ομάδα.

Το εν λόγω φάρμακο είναι το dupilumab. Σε μια νέα μελέτη, 162 παιδιά της Βόρειας Αμερικής και της Ευρώπης μεταξύ 6 μηνών και 6 ετών με μέτριο έως σοβαρό έκζεμα έλαβαν dupilumab ή εικονικό φάρμακο κατά τη διάρκεια 16 εβδομάδων.

Περισσότερα από τα μισά παιδιά που έλαβαν το φάρμακο παρουσίασαν μείωση της σοβαρότητας των συμπτωμάτων κατά 75%. Ο κνησμός μειώθηκε σημαντικά και τα παιδιά μπορούσαν να κοιμηθούν πολύ καλύτερα.

«Τα παιδιά προσχολικής ηλικίας που γρατσουνίζουν συνεχώς, ξυπνούν πολλές φορές τη νύχτα με τους γονείς τους, ευερέθιστα και εμφανώς περιορισμένα στην ικανότητά τους να κάνουν ό,τι μπορούν να κάνουν τα άλλα παιδιά της ηλικίας τους, βελτιώθηκαν στο βαθμό που κοιμούνται όλη τη νύχτα, αλλάζουν προσωπικότητα και έχουν κανονική ζωή – όπως πρέπει τα μωρά και τα παιδιά», λέει η δερματολόγος Amy Paller από το Πανεπιστήμιο Northwestern στο Ιλινόις.

Το Dupilumab στοχεύει σε μια σημαντική οδό φλεγμονής του ανοσοποιητικού στις αλλεργίες και χρησιμοποιείται ήδη για τη θεραπεία του εκζέματος σε μεγαλύτερα παιδιά και ενήλικες, καθώς και για το άσθμα, τους ρινικούς πολύποδες και άλλα προβλήματα που προκαλούνται από αλλεργίες.

Μέχρι τώρα, δεν είχε εγκριθεί ως ασφαλές ή επιβεβαιωμένο ότι είναι αποτελεσματικό για άτομα κάτω των έξι ετών – περίπου το 19 τοις εκατό αυτών των δημογραφικών στοιχείων πιστεύεται ότι έχουν έκζεμα, ενώ το 85-90 τοις εκατό όσων αναπτύσσουν έκζεμα στη ζωή τους βλέπουν τα πρώτα σημάδια πριν από την ηλικία των πέντε ετών.

Περίπου το ένα τρίτο αυτής της ηλικιακής ομάδας με έκζεμα έχει μια μέτρια έως σοβαρή περίπτωση της διαταραχής, με συνοδευτικό κνησμό που είναι εξουθενωτικό:Αυτά τα παιδιά δεν μπορούν να κοιμηθούν σωστά, γεγονός που έχει κάθε είδους αρνητικές επιπτώσεις και συνέπειες.

Ενώ τα ανοσοκατασταλτικά φάρμακα όπως τα από του στόματος στεροειδή χρησιμοποιούνται συχνά για σοβαρές περιπτώσεις εκζέματος, υπάρχουν ανησυχίες σχετικά με την καταλληλότητά τους για μικρά παιδιά – τόσο όσον αφορά τις βραχυπρόθεσμες παρενέργειες όσο και τις μακροπρόθεσμες επιπλοκές στην υγεία, σύμφωνα με τον Paller.

«Η ομάδα στην οποία ανησυχούμε περισσότερο για την ασφάλεια – οι κάτω των πέντε ετών – δεν είχαν δοκιμαστεί και δεν μπόρεσαν να λάβουν [dupilumab]», λέει ο Paller. "Το αποτέλεσμα για τα περισσότερα από αυτά τα μικρότερα παιδιά είναι δραματικό και τουλάχιστον τόσο καλό όσο έχουμε δει με τα επικίνδυνα ανοσοκατασταλτικά φάρμακα."

Το Dupilumab έχει ήδη ένα προφίλ ασφάλειας με την ένδειξη "εξαιρετικό" και δεν απαιτούνται περαιτέρω εργαστηριακές εξετάσεις. Είναι πλέον διαθέσιμο σε παιδιά ηλικίας 6 μηνών και είτε ένας γονέας είτε ένας επαγγελματίας υγείας μπορεί να χορηγήσει το φάρμακο μέσω μηνιαίας δόσης.

Επιπλέον, οι ερευνητές πιστεύουν ότι θα μπορούσε επίσης να έχει προληπτικά αποτελέσματα. Επειδή ακολουθεί μια τόσο επιθετική προσέγγιση για να ηρεμήσει τη φλεγμονώδη απόκριση του ανοσοποιητικού συστήματος, υπάρχει μεγάλη πιθανότητα να προστατεύσει και από άλλα αλλεργικά προβλήματα που θα αναπτυχθούν αργότερα στη ζωή.

Το Dupilumab μπορεί να αποδειχθεί χρήσιμο ακόμη και στην αντιμετώπιση άλλων προβλημάτων υγείας σε μικρότερα παιδιά, προτείνουν οι ερευνητές – αν και θα χρειαστούν περαιτέρω μελέτες για να καθοριστεί πώς αλλιώς θα μπορούσε να είναι αποτελεσματικό.

"Η ικανότητα λήψης αυτού του φαρμάκου θα βελτιώσει σημαντικά την ποιότητα ζωής για βρέφη και μικρά παιδιά που υποφέρουν τρομερά από αυτήν την ασθένεια", λέει ο Paller.

"Η ατοπική δερματίτιδα ή το έκζεμα είναι κάτι πολύ περισσότερο από φαγούρα στο δέρμα. Είναι μια καταστροφική ασθένεια. Η ποιότητα ζωής του σοβαρού εκζέματος – όχι μόνο για το παιδί αλλά και για τους γονείς – ισοδυναμεί με πολλές απειλητικές για τη ζωή ασθένειες."

Η έρευνα χρηματοδοτήθηκε από τη Regeneron Pharmaceuticals και τη Sanofi, που ανέπτυξαν από κοινού το dupilumab και η μελέτη δημοσιεύτηκε στο The Lancet .